Les actions de Fulcrum montent en flèche grâce aux données intermédiaires positives de l'étude de phase 1 sur la drépanocytose
La société biopharmaceutique au stade clinique Fulcrum Therapeutics Inc. (FULC :NASDAQ), qui se concentre sur le développement de médicaments pour traiter les patients atteints de maladies rares génétiquement définies, a annoncé aujourd’hui ses résultats opérationnels et financiers pour son deuxième trimestre 2021 clos le 30 juin 2021.
de l’induction de l’ARNm de l’hémoglobine fœtale (HBG) et de l’augmentation des réticulocytes F que nous avons observées dans notre essai de phase 1 en cours chez des volontaires adultes sains avec FTX-6058, démontrant preuve de mécanisme et preuve de biologie. Ces résultats, ainsi que l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique observées à ce jour, renforcent notre conviction que le FTX-6058 a le potentiel d’être le meilleur traitement de sa catégorie pour certaines hémoglobinopathies. »
Avec ces avancées importantes et la piste de trésorerie qui nous amène au premier trimestre de 2023 a ajouté Stuart.
La société a discuté de plusieurs développements commerciaux récents et a noté qu’elle rapportait aujourd’hui des résultats intermédiaires très positifs de son essai de phase 1 actuel à dose unique et à doses croissantes multiples (SAD et MAD) qui évalue le FTX-6058 chez des volontaires adultes en bonne santé.
La société a décrit le FTX-6058 comme un « inhibiteur expérimental, puissant et sélectif à petite molécule de l’EED conçu pour induire l’expression de l’hémoglobine fœtale (HbF) avec le potentiel de traiter les hémoglobinopathies, telles que la drépanocytose et la bêta-thalassémie ».
La société a également commenté les résultats de son essai de Phase 2b ReDUX4, sur le losmapimod. La société a décrit le losmapimod comme un « inhibiteur sélectif de la protéine kinase activée par les mitogènes p38α/β (MAPK), a démontré un ralentissement de la progression de la maladie et une amélioration de la fonction dans la dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) ». Fulcrum a indiqué que bien que le critère d’évaluation principal n’ait pas été atteint dans l’étude, le losmapimod était généralement bien toléré et a déclaré que la société prévoyait de rencontrer la FDA et d’autres autorités sanitaires clés au cours du deuxième semestre pour faire avancer le losmapimod pour approbation dans la FSHD.
Fulcrum a indiqué qu’au T2/21, le chiffre d’affaires de la collaboration était de 4,4 millions de dollars, contre 2,0 millions de dollars au T2/20. La société a indiqué que l’augmentation des revenus était principalement due à ses partenariats et accords de licence avec MyoKardia et Acceleron.
La société a déclaré qu’au 30 juin 2021, elle détenait 125,6 millions de dollars de liquidités et d’actifs liquides dans son bilan, contre 112,9 millions de dollars qu’elle détenait au 31 décembre 2020. La société a déclaré qu’elle était opérationnelle et entièrement financée au premier trimestre. 23.
La société a indiqué qu’elle avait engagé des dépenses de recherche et développement (R&D) de 17,4 millions de dollars au T2/21, contre 12,8 millions de dollars au T2/20 et que l’augmentation de 4,6 millions de dollars était principalement associée au soutien de ses essais cliniques en cours et prévus.
Fulcrum a indiqué avoir enregistré une perte nette de 19,6 millions de dollars au T2/21, contre une perte nette de 15,7 millions de dollars au T2/20.
Fulcrum a mentionné que « la FSHD est caractérisée par une perte musculaire squelettique progressive qui provoque initialement une faiblesse des muscles du visage, des épaules, des bras et du tronc, et progresse vers une faiblesse dans le bas du corps ». En fin de compte, la plupart des patients finissent par avoir besoin d’utiliser un fauteuil roulant pour leur mobilité quotidienne en raison de la détérioration progressive des muscles squelettiques. La maladie est l’un des types les plus courants de dystrophie musculaire et on pense qu’elle touche entre 16 000 et 38 000 personnes aux États-Unis.
La société a indiqué que « la drépanocytose (SCD) est une maladie génétique des globules rouges causée par une mutation du gène HBB ». La société a déclaré que les personnes atteintes de drépanocytose présentent généralement une variété de symptômes graves tels que l’anémie, les maladies cardiaques, les infections, l’insuffisance rénale, les maladies du foie, la douleur, l’hypertension pulmonaire et les accidents vasculaires cérébraux, ce qui réduit considérablement l’espérance de vie.
Dans un communiqué de presse distinct publié aujourd’hui, Fulcrum Therapeutics a annoncé « des résultats intermédiaires positifs de l’essai de phase 1 en cours à dose unique et à doses croissantes multiples (SAD et MAD) avec le FTX-6058 chez des volontaires adultes en bonne santé ».
La société a décrit le FTX-6058 comme « un inhibiteur expérimental, puissant et sélectif à petite molécule de l’EED conçu pour augmenter l’expression de l’hémoglobine fœtale (HbF) avec le potentiel de traiter les hémoglobinopathies, telles que la drépanocytose et la bêta-thalassémie ».
Fulcrum a noté que les résultats obtenus de la partie MAD de l’étude ont démontré « une induction proportionnelle à la dose dans l’ARNm de HBG et des augmentations concomitantes des réticulocytes contenant de l’HbF (réticulocytes F) et a ajouté qu’à 10 mg, la dose la plus élevée étudiée à ce jour, la moyenne les changements étaient respectivement de 4,5 fois et de 4,2 fois. »
Le PDG Stuart a déclaré : « Nous avons démontré une induction cohérente de 2 à 3 fois de l’ARNm HBG et de la protéine HbF à la fois in vitro et in vivo… Ces résultats cliniques rapportés aujourd’hui soulignent non seulement la cohérence observée en préclinique, mais démontrent également la première preuve que le FTX-6058 peuvent atteindre ou dépasser ces seuils précliniques qui devraient apporter des avantages cliniques significatifs aux personnes atteintes de drépanocytose. »
Fulcrum Therapeutics est une société biopharmaceutique de stade clinique basée à Cambridge, dans le Massachusetts. La société concentre ses efforts sur le développement de traitements pour les patients atteints de maladies rares génétiquement définies. La société a déclaré que « son moteur de produit exclusif, FulcrumSeek, identifie des cibles médicamenteuses qui peuvent moduler l’expression des gènes pour traiter la cause fondamentale connue de la mauvaise expression des gènes ». À l’heure actuelle, la société mène une étude de phase 2 sur le losmapimod pour le traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale et fait progresser le FTX-6058 dans un essai de phase 1 pour traiter la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
Fulcrum Therapeutics a commencé la journée avec une capitalisation boursière d’environ 272,2 millions de dollars, avec environ 32,68 millions d’actions en circulation et un intérêt à découvert d’environ 2,3 %. Les actions FULC ont ouvert près de 60 % de plus aujourd’hui à 13,21 $ (+ 4,88 $, + 58,58 %) par rapport au cours de clôture de 8,33 $ d’hier, puis ont atteint un nouveau sommet sur 52 semaines à 22,09 $. L’action s’est négociée aujourd’hui entre 12,07 $ et 22,09 $ par action et a clôturé à 18,77 $ (+ 10,44 $, + 125,33 %).
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