Une entreprise rapporte des résultats d'essais encourageants sur la cystinose
la coordination motrice et la perception visuelle. Streetwise Reports examine de plus près Avrobio Inc.
Avrobio Inc. (AVRO :NASDAQ) a publié des données encourageantes de l’essai clinique de phase 1/2 de sa thérapie génique AVRRD-04 pour la cystinose, a rapporté l’analyste de Wedbush David Nierengarten dans une note de recherche du 17 mai.
Dans ce contexte, les actions de la société des sciences de la vie continuent d’être sous-évaluées, présentant une opportunité pour les investisseurs. En plus d’une note de surperformance sur AVROBIO, Wedbush a un prix cible de 4 $ par action. Cet objectif de 12 mois implique un rendement important puisque le cours actuel de l’action de la société, en comparaison, est de 0,78 $.
« Nous serions acheteurs avant les mises à jour réglementaires et prévues des données cette année », a ajouté l’analyste.
La cystinose, causée par un défaut du gène CTNS, est une maladie dans laquelle l’acide aminé cystine s’accumule dans le corps et se cristallise dans les lysosomes, inhibant ainsi leur capacité à fonctionner. Les symptômes de la maladie peuvent inclure des maladies et une insuffisance rénales, des troubles musculaires et endocriniens, des problèmes de développement neurologique, un ramollissement et un affaiblissement des os et un dysfonctionnement spatial et visuo-moteur.
Le seul traitement disponible pour la cystinose est la cystéamine, qui diminue la quantité de cystine dans les cellules mais n’arrête pas la progression de la maladie.
tandis que d’autres présentaient une diminution de leur accumulation de cristaux de cystine.
Tous les patients sont restés sans cystéamine par voie orale et quatre sont restés sans collyre à base de cystéamine. AVRRD-04 a été bien toléré ; aucun événement indésirable n’a été signalé.
« Ces données continuent de confirmer les avantages de la thérapie génique à médiation lentivirale pour les manifestations neurologiques des maladies de surcharge lysosomale », a écrit Nierengarten.
Pour l’avenir, après une réunion avec la Food and Drug Administration des États-Unis plus tard cette année, AVROBIO prévoit de lancer un autre essai sur AVRRD-04 chez des patients en pré-transplantation rénale et, par la suite, en post-transplantation rénale.
« Cet essai devrait être une étude permettant l’enregistrement dans la cystinose et un catalyseur clé pour AVROBIO », a commenté Nierengarten.
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Divulgations pour Wedbush, Avrobio Inc. 17 mai 2022
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