UniQure (QURE) : l'action recule de 3 % malgré l'examen prioritaire de la FDA pour sa thérapie génique contre Huntington
Les actions de uniQure ont reculé de 2,98 % à 24,09 dollars lundi, malgré une avancée réglementaire majeure pour sa thérapie génique contre la maladie de Huntington. La Food and Drug Administration (FDA) a accepté le dossier de Biologics License Application de la société et lui a accordé un examen prioritaire, avec une date-cible fixée au 1er mai 2027.
La FDA fixe une échéance au 1er mai 2027
La FDA a accepté la demande de mise sur le marché de ifezuntirgene inilparvovec, une thérapie génique expérimentale destinée à traiter la maladie de Huntington, un trouble héréditaire progressif qui affecte le mouvement, la cognition et le comportement. L'agence a accordé un Priority Review dans le cadre de la procédure d'Accelerated Approval.
Selon le texte, la FDA prévoit à titre provisoire d'examiner la demande lors d'une réunion de comité consultatif, sans avoir encore arrêté la date ni le calendrier de cette réunion. Le dossier s'appuie sur les résultats à 36 mois du programme clinique de phase I/II de la société, comparés à un contrôle externe apparié à partir de la base Enroll-HD.
uniQure avait déjà annoncé cette analyse le 24 septembre 2025. La société a également indiqué vouloir avancer sur l'étape suivante du processus réglementaire, avec un essai confirmatoire destiné à apporter des données supplémentaires sur l'efficacité et la sécurité du traitement.
Un essai confirmatoire de 200 patients
uniQure a trouvé un accord avec la FDA sur les grandes lignes de son étude confirmatoire. Le protocole prévoit environ 200 patients, répartis dans un ratio de 2:1 entre le traitement et les soins standards.
L'essai utilisera le Total Functional Capacity comme critère principal à 36 mois. Cette mesure évalue la capacité des patients à accomplir les activités du quotidien et à conserver leur autonomie fonctionnelle. La société prévoit de commencer le dépistage des patients aux États-Unis avant la fin de 2026.
La direction estime que cette étude devra déjà avoir bien progressé au moment d'une éventuelle approbation. Pour l'instant, la date du 1er mai 2027 reste le prochain jalon réglementaire majeur pour la société.
AMT-130, une thérapie génique déjà avancée
AMT-130, autre nom d'ifezuntirgene inilparvovec, repose sur la plateforme propriétaire miQURE de uniQure. Le traitement intègre un microARN conçu pour réduire l'activité du gène huntingtin et un fragment potentiellement toxique de la protéine exon 1. Il est administré en une seule fois par voie neurochirurgicale guidée par IRM, directement dans le striatum du cerveau.
Le traitement bénéficie aussi des statuts Breakthrough Therapy, Regenerative Medicine Advanced Therapy et Fast Track accordés par la FDA. uniQure a administré AMT-130 à 51 patients dans ses études cliniques de phase I/II.
Aux États-Unis, l'étude randomisée a inclus 26 patients, dont 16 traités et 10 assignés à des procédures factices. Quatre patients du groupe contrôle ont ensuite basculé vers le traitement après environ 12 mois. L'étude ouverte européenne a inclus 13 patients supplémentaires, tandis que 12 patients ont reçu les deux doses avec immunosuppression dans une autre cohorte. Six autres patients américains évaluent encore la dose élevée avec des volumes striataux plus faibles.
Malgré cette décision de la FDA, l'action QURE a clôturé en baisse, en passant sous le seuil de 24,83 dollars.
